?

　　NCCN（美國(guó)國(guó)立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)）指南是目前國(guó)際上最權(quán)威、最廣泛采用的癌癥治療指南。NCCN指南明確指出：治療選擇之一就是參加臨床試驗(yàn)。

　　在歐美國(guó)家很多患者會(huì)主動(dòng)咨詢醫(yī)生是否有合適他們的臨床試驗(yàn)。全美排名第一的MD Anderson癌癥中心，超過(guò)90%患者會(huì)參加各種臨床試驗(yàn)。

　　臨床試驗(yàn)受試者不是“小白鼠”，是創(chuàng)新和互動(dòng)式研究中的合作者，是臨床醫(yī)學(xué)發(fā)展和進(jìn)步的貢獻(xiàn)者。

　　國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)分為兩類

　　一類是與全球同步進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)藥品為新藥，在國(guó)內(nèi)外均未上市，在全球多國(guó)同時(shí)進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究。
　　一類是國(guó)外已上市藥品，為進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，應(yīng)國(guó)家《食品藥品監(jiān)督管理法》要求而在國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，這類試驗(yàn)的試驗(yàn)藥品在國(guó)外已經(jīng)廣泛用于疾病治療。

　　一、所有人都可以參加藥物臨床試驗(yàn)嗎？

　　答案是否定的。

　　所有的臨床試驗(yàn)都有關(guān)于誰(shuí)可以參加的指導(dǎo)原則，此指導(dǎo)原則就是“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”。允許參加臨床試驗(yàn)的因素為“入選標(biāo)準(zhǔn)”;不允許參加臨床試驗(yàn)的因素為“排除標(biāo)準(zhǔn)”。

　　這些標(biāo)準(zhǔn)是根據(jù)如下因素來(lái)制定的：年齡、性別、疾病類型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標(biāo)準(zhǔn)的人才可以參加臨床試驗(yàn)。有一些研究試驗(yàn)需要病人，而也有一些試驗(yàn)需要正常健康人。

　　值得注意的是，制訂“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”不是用來(lái)拒絕人們參加臨床試驗(yàn)，相反，而是確定此人參加臨床試驗(yàn)是否合適，以保證其安全。

　　二、受試者在臨床試驗(yàn)中的獲益及風(fēng)險(xiǎn)

　　臨床試驗(yàn)的受益主要包括兩大類，一類是關(guān)于受試者的受益，另一類是社會(huì)的受益。

　　有什么受益？

　　1、受試者受益

　?、俟?jié)省費(fèi)用
　　多數(shù)臨床研究使用的研究藥物和檢查，均是對(duì)患者免費(fèi)的，這就會(huì)為患者省下一大筆費(fèi)用。對(duì)于家庭經(jīng)濟(jì)狀況不佳、疾病類型較為特殊、現(xiàn)有治療方案有限的患者而言，臨床試驗(yàn)是最佳的選擇。

　?、讷@得最新治療機(jī)會(huì)
　　臨床試驗(yàn)的目的是為了證明研究新藥或方案比當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療更好，因此患者很有可能得到生存時(shí)間的延長(zhǎng)。即使分到對(duì)照組，接受免費(fèi)的標(biāo)準(zhǔn)治療，也是相當(dāng)不錯(cuò)的選擇。

　?、叟R床試驗(yàn)中的新藥
　　臨床試驗(yàn)中，有些藥物尚未在國(guó)內(nèi)上市，但已在國(guó)外上市并應(yīng)用，療效和安全性已獲臨床驗(yàn)證，其安全性和有效性更有保障。患者只有通過(guò)國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)才有機(jī)會(huì)提前使用。目前臨床試驗(yàn)都是一些國(guó)外已經(jīng)確認(rèn)過(guò)療效的新藥對(duì)比國(guó)內(nèi)傳統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)治療，希望能在中國(guó)獲批上市或者是拓展新的適應(yīng)癥。

　?、艿玫窖芯拷M醫(yī)生更好的關(guān)注和觀察
　　進(jìn)行臨床試驗(yàn)的一般都是該領(lǐng)域比較權(quán)威的專家和權(quán)威的醫(yī)院，入組期間，患者可以在住院、檢查、治療和隨訪方面得到更好的照料和關(guān)注，一旦出現(xiàn)需要緊急處理的情況，都可以得到迅速的處理。

　　2、社會(huì)的受益

　　盡管這種研究對(duì)受試者沒(méi)有直接受益的前景，但增加了對(duì)人類生理和行為的認(rèn)識(shí)而使整個(gè)社會(huì)受益。對(duì)人類受試者健康的考慮應(yīng)優(yōu)先于科學(xué)和社會(huì)的利益。

　　有什么風(fēng)險(xiǎn)？

　　正如任何的癌癥治療都是雙刃劍，臨床試驗(yàn)也是如此，可能會(huì)獲得奇效，也可能無(wú)效，也可能會(huì)有未預(yù)料到的副作用，以及尚未確定的療效。

　　但研究人員會(huì)盡可能及時(shí)處理各種不良反應(yīng)，當(dāng)毒性不可耐受或藥物無(wú)效時(shí)，患者就需要退出試驗(yàn)治療，更換其他治療方案。

　　當(dāng)然，就算是不參加臨床試驗(yàn)，標(biāo)準(zhǔn)的癌癥治療也是存在各種不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。

　　三、什么是單臂試驗(yàn)？

　　單臂研究（single arm study）：即單組臨床試驗(yàn)，顧名思義，就是僅有一個(gè)組的研究，沒(méi)有為試驗(yàn)組設(shè)計(jì)相對(duì)應(yīng)的對(duì)照。

　　但單臂研究并不是就沒(méi)有參比的對(duì)象，實(shí)際上，它的參比對(duì)象就是所謂的“外部對(duì)照”。

　　外部對(duì)照，又稱為歷史對(duì)照，是采用他人、或過(guò)去的研究結(jié)果，與試驗(yàn)組進(jìn)行對(duì)照比較。例如：在抗腫瘤領(lǐng)域中，進(jìn)行藥物研發(fā)的早期階段Ⅰb/Ⅱa期，可將接受受試藥物的一組患者與該研究以外的一組患者的結(jié)果進(jìn)行比較。單臂研究可以是多中心的臨床試驗(yàn)，但肯定是開(kāi)放的，也談不上隨機(jī)與盲法，所以論證強(qiáng)度稍差。

　　單臂研究的缺點(diǎn)

　　從研究設(shè)計(jì)可見(jiàn)，其缺點(diǎn)是顯而易見(jiàn)的，由于試驗(yàn)組與外部對(duì)照組的受試者不來(lái)自同一受試者總體，可比性差；

　　由于缺乏平行的對(duì)照，只能與外部的歷史數(shù)據(jù)進(jìn)行比較，來(lái)評(píng)價(jià)被研究藥物的安全性和有效性，很難獲得和當(dāng)前研究設(shè)計(jì)完全一致的歷史研究數(shù)據(jù)，且很難區(qū)分研究間差異的影響，對(duì)結(jié)果不易作出評(píng)價(jià)；

　　根據(jù)單臂研究的藥物獲批門(mén)檻高，必須是病例非常少見(jiàn)且療效相當(dāng)顯著的藥物。

　　單臂研究的優(yōu)點(diǎn)

　　本類型研究設(shè)計(jì)、實(shí)施簡(jiǎn)單、易行，研究費(fèi)用低、周期短，可以較快獲得有效性的證據(jù)；

　　多用于基于倫理不適合設(shè)置空白對(duì)照或者無(wú)法找到匹配的對(duì)照的臨床研究；

　　在藥物臨床試驗(yàn)中，單臂治療，如果加上劑量探索，其實(shí)可以獲得一些有價(jià)值的信息。

　　四、什么是安慰劑對(duì)照？

　　安慰劑對(duì)照是指試驗(yàn)組用新藥或者新療法，對(duì)照組給予與試驗(yàn)藥性狀相同但不含有效成分的安慰劑。

　　安慰劑（placebo）是一種虛擬藥物, 其外觀劑型、大小、顏色、重量、氣味和口味等各方面都與試驗(yàn)藥盡可能保持一致, 但不含有試驗(yàn)藥物的有效成份。

　　1、設(shè)置安慰劑對(duì)照的目的在于消除研究者、受試者和參與評(píng)價(jià)人員等由心理因素等影響而形成的偏倚，分離出由試驗(yàn)藥物所引起的真正的效應(yīng)和不良反應(yīng)。
　　安慰劑對(duì)照試驗(yàn)可以采用平行或自身交叉對(duì)照的試驗(yàn)設(shè)計(jì)。安慰劑對(duì)照試驗(yàn)有利于雙盲法執(zhí)行，從而最大限度地減少受試者和研究者的偏倚。試驗(yàn)藥與安慰劑之間結(jié)果的差異就是在這種研究條件下這種藥物作用的大小。

　　2、使用安慰劑對(duì)照組并不意味著對(duì)照組是未經(jīng)處理的。在很多安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中，新的治療和安慰劑分別被添加到一個(gè)共同的標(biāo)準(zhǔn)治療上，即所謂的附加研究。

　　3、當(dāng)一種新藥用于尚無(wú)已知有效藥物可以治療的疾病進(jìn)行試驗(yàn)時(shí)，通常不存在倫理學(xué)問(wèn)題；如果延遲治療、或不治療僅導(dǎo)致暫時(shí)的不適（例如，普通頭痛），并沒(méi)有嚴(yán)重不良后果，不會(huì)造成較大的健康風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，只要患者知情同意，安慰劑對(duì)照設(shè)計(jì)在倫理上是可接受。如果市場(chǎng)上已經(jīng)存在針對(duì)研究藥物適應(yīng)癥的有效的藥物，應(yīng)該采用陽(yáng)性對(duì)照。

　　4、安慰劑對(duì)照能可靠地證明藥物的療效，檢測(cè)藥物“絕對(duì)”的有效性和安全性，也可以將受試者和研究者期望值的影響降到最低，因此安慰劑對(duì)照試驗(yàn)的效率比較高。但是安慰劑對(duì)照有時(shí)存在倫理方面的問(wèn)題，受試者和和治療的醫(yī)生容易存在顧慮，因此其通用性是個(gè)問(wèn)題。

　　來(lái)源：家屬說(shuō)