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　　引言：醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)樣本量的計(jì)算，很大程度決定了樣本對(duì)總體的統(tǒng)計(jì)學(xué)表征意義，同時(shí)，也很大程度決定了醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)總體費(fèi)用和時(shí)間周期。

　　醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)過程中，醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)樣本量的估算是必不可少的過程。樣本量估算的結(jié)果直接決定了研究的可行性，是幫助我們探討臨床研究是否成功的關(guān)鍵手段，當(dāng)然合理的樣本量估算也是倫理的重要要求之一。

　　醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)樣本量確定的相關(guān)要素包括臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)類型和比較類型、主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的類型（定量指標(biāo)或定性指標(biāo)）、臨床上認(rèn)為有實(shí)際意義的界值δ（如適用）、主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的相關(guān)參數(shù)（如預(yù)期有效率、均值、標(biāo)準(zhǔn)差等）、Ⅰ類錯(cuò)誤率α和Ⅱ類錯(cuò)誤率β以及預(yù)期的受試者脫落比例等。

　　臨床主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的相關(guān)參數(shù)依據(jù)已公開發(fā)表的資料或探索性試驗(yàn)的結(jié)果來估算，需要在臨床試驗(yàn)方案中明確這些估計(jì)值的來源依據(jù)。如主動(dòng)脈覆膜支架的非劣效試驗(yàn)設(shè)計(jì)，一般建議α取雙側(cè)0.05，β不大于0.20。

　　臨床試驗(yàn)樣本量估算所需考慮的關(guān)鍵信息有：

　　一、樣本量計(jì)算公式滿足統(tǒng)計(jì)學(xué)方法的要求。

　　二、參與核心結(jié)論分析的具體指標(biāo)（變量）有哪些？

　　1、如果主要療效評(píng)價(jià)指標(biāo)定為“術(shù)后1年內(nèi)累計(jì)復(fù)發(fā)率”，但是既不知道新術(shù)式1年內(nèi)的累計(jì)復(fù)發(fā)率到底能降到多少，也沒有相關(guān)的文獻(xiàn)支持，那該怎么辦？
　　比較簡(jiǎn)單的辦法是，找找過去對(duì)同一疾病術(shù)式的改進(jìn)，看看大概能在原來的基礎(chǔ)上提升多少。如果沒有針對(duì)同一疾病相關(guān)的術(shù)式研究，可以找相類似疾病的數(shù)據(jù)。其次是選擇臨床意義相近的其他指標(biāo)結(jié)果，復(fù)發(fā)率改為1年間功能。

　　2、注意區(qū)分不同指標(biāo)間的細(xì)微差別，避免不同指標(biāo)的混淆。
　　“復(fù)發(fā)率”和“1年復(fù)發(fā)率”的概念是有區(qū)別的，如果沒有1年復(fù)發(fā)率可以根據(jù)其他的復(fù)發(fā)率來進(jìn)行推算。

　　三、對(duì)將會(huì)收集到的核心指標(biāo)分布特征的預(yù)期

　　1、來自可靠文獻(xiàn)的數(shù)據(jù)
　　盡量找到相似的文獻(xiàn)，如果參數(shù)剛好對(duì)應(yīng)的上，那么我們只需要把文獻(xiàn)報(bào)道的結(jié)果引用過來就好了。一般原則為：
　　a.有限使用國(guó)內(nèi)患者為對(duì)象的研究結(jié)果；
　　b.在a的基礎(chǔ)上，盡量選擇證據(jù)等級(jí)高的研究；
　　c.有限使用今年發(fā)表的研究結(jié)果。

　　2、根據(jù)文獻(xiàn)簡(jiǎn)介推斷出樣本量
　　一般在無法直接獲得文獻(xiàn)數(shù)據(jù)的時(shí)候，通過多篇文獻(xiàn)包含的信息來推斷出樣本量，如2.1所舉的例子相同，可以通過多年復(fù)發(fā)率的文獻(xiàn)來推斷新1年復(fù)發(fā)率的指標(biāo)。

　　3、根據(jù)專家咨詢法（德爾菲法）進(jìn)行推斷
　　通過廣泛咨詢專家的方法，開展設(shè)計(jì)討論會(huì)的形式，通過引入更多專家來進(jìn)行決策，提高數(shù)值的可靠度。

　　4、開展預(yù)實(shí)驗(yàn)或采用更為靈活的設(shè)計(jì)類型
　　如果確實(shí)無法預(yù)估，也沒有任何的文獻(xiàn)數(shù)據(jù)支持的話，可以采用（1）開展預(yù)試驗(yàn)；（2）探索性研究，多設(shè)計(jì)幾個(gè)中期分析點(diǎn)，根據(jù)中期分析的結(jié)果明確后續(xù)是否繼續(xù)進(jìn)行；（3）采用適應(yīng)性設(shè)計(jì)。

　　醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)樣本量的確認(rèn)除了考慮以上要素，還應(yīng)參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》及相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則及法規(guī)規(guī)范要求，對(duì)于相關(guān)指導(dǎo)原則中對(duì)于樣本量有明確規(guī)定的醫(yī)療器械，還需考慮按照指導(dǎo)原則中的相應(yīng)要求。

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